新研究表明，基因治疗可以完全逆转啮齿动物中2型糖尿病和肥胖症。

在美国和全球范围内，糖尿病患病率或现有病例总数呈上升趋势。

根据最近的估计，2015年有超过3000万美国成年人患有糖尿病。

尽管这一数字在过去几年中相对稳定，但儿童和青少年中新诊断病例的比例却急剧上升。

而且，在世界范围内，情况更加令人担忧; 根据世界卫生组织（WHO）的数据，1980年至2014年间，糖尿病患者人数几乎翻了两番。

现在，新研究为治愈这种代谢紊乱带来了急需的希望。 由西班牙加泰罗尼亚巴塞罗那自治大学（UAB）教授法蒂玛博世领导的科学家成功地逆转了啮齿动物的疾病。

博世教授和她的同事利用基因疗法实现了这一目标，这种技术将新的遗传物质引入细胞以产生有益的蛋白质或抵消基因失常的影响。

该研究结果发表在EMBO分子医学杂志上。

使用FGF21基因来逆转糖尿病

博世教授和团队设计了两种肥胖和2型糖尿病小鼠模型。 一种是饮食诱导的，另一种是转基因的。

使用腺相关病毒载体作为“转运”，该团队递送了成纤维细胞生长因子21（FGF21）基因。

该基因负责编码FGF21蛋白，其被视为刺激脂肪组织中血糖吸收的“主要代谢调节剂”。

通过提供这种基因，研究人员刺激了蛋白质的产生，这导致啮齿动物减轻体重并降低胰岛素抵抗 - 这是2型糖尿病的主要危险因素。另外，小鼠体重减轻并且治疗减少了脂肪组织中的脂肪和炎症。

啮齿动物肝脏的脂肪含量，炎症和纤维化完全逆转，没有副作用。反过来，这些改善增加了胰岛素敏感性。

在两种鼠模型中均注意到这些有益效果。此外，研究小组发现，给健康小鼠施用FGF21可防止与年龄相关的体重增加并导致健康老化。

基因疗法用于改变三种组织类型：肝组织，脂肪组织和骨骼肌。

这为治疗提供了极大的灵活性，因为它允许[我们]每次选择最合适的组织，并且如果某些并发症妨碍操作任何组织，它可以应用于任何组织其他人。

“当一种组织产生FGF21蛋白并将其分泌到血液中时，它将分布在整个身体中，”博世教授补充道。

首先是肥胖的逆转，胰岛素抵抗

研究合着者和UAB研究员Claudia Jambrina解释说，鉴于“全世界2型糖尿病和肥胖的患病率正以惊人的速度增长”，他们的研究结果尤为重要。

该团队还表示，将FGF21作为常规药物提供不会产生与基因治疗相同的益处; 首先，必须定期给予药物以获得长期益处，其次，其毒性很高。

然而，使用基因疗法没有副作用，单次给药足以使小鼠自然产生蛋白质数年。

这是第一次在一次基因治疗中实现肥胖和胰岛素抵抗的长期逆转，这种动物模型类似于人类的肥胖症和2型糖尿病。

结果表明，这是一种安全有效的治疗方法， 接下来的步骤是在与患者进行临床试验之前，在较大的动物身上测试这种疗法。

她总结说，本研究中描述的治疗方法构成了FGF21基因转移治疗2型糖尿病，肥胖和相关合并症的未来临床转化的基础。