近日，由中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心刘青松药物学研究团队自主研发的针对 FLT3-ITD 阳性急性髓系白血病的化药 1 类创新靶向药物 HYML-122 获得国家药品监督管理局颁发的临床试验批件（批件号：2018L02642），获批开展临床试验。

急性髓系白血病（AML) 是成年人中最常见的一种白血病，也是目前四大白血病（AML，CML，ALL，CLL) 中五年生存率最低的一种。研究表明，30% 的 AML 与 FLT3 激酶突变相关。世界上首个临床应用的 FLT3 激酶靶向药物是由诺华公司研发的米哚妥林（Midostaurin）。该药于 2017 年 5 月在美国获批上市，但由于其同时抑制 FLT3 和 cKIT 等激酶，在临床上导致骨髓抑制毒性并且引发毛发白化病等副作用，因此临床上急需更加安全有效的靶向药物。

HYML-122 是一种新型结构的具有自主知识产权的高选择性高活性 FLT3 激酶小分子抑制剂，目前已申请了中国和 PCT 专利保护。经过完整的临床前评价，其在药理、药代、毒理和药效等方面均表现出了良好的成药性。此外，在相关的动物实验中比米哚妥林在安全性以及实体瘤穿透性等方面有大幅改善，对于急性白血病晚期出现浸润性实体瘤的患者具有重要意义。刘青松团队经过 4 年多的基础研究和完善的临床前研究，于 2017 年 11 月与合肥合源药业有限公司联合向国家药监部门申报临床试验，并于 2018 年 6 月获得临床试验批件。这是该药物研发历程的重要里程碑，标志着 HYML-122 正式获批进入临床试验阶段。

该项目在早期基础研究阶段受到了国家自然科学基金重点、面上项目以及中科院前沿科学重点项目的资助，在开发阶段得到了国家“重大新药创制”科技重大专项、中科院战略性先导科技专项和安徽省科技重大专项的资助，在产业化推动方面获得了合肥合源药业公司的大力支持。此外，还获得了国家青年千人计划、万人计划青年拔尖人才、中科院百人计划等人才计划的资助。