今日，中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司积极研发的抗癌新药 OBI-3424 获得美国 FDA 颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424 是一款 first-in-class 的以过表达醛酮还原酶 1C3（AKR1C3）为标靶的 DNA 烷化癌症治疗药物。

HCC 是全球第六大癌症，但在美国十分罕见，2018 年发病人数约为 61483 人。HCC 是一种致命性癌症，五年存活率为 12.2%，是癌症第三大死因。虽然大多数 HCC 可以预防，但美国近年来的发病率不断上升。究其原因，可能与慢性肝病、病毒性肝炎和肝硬化等常见危险因素的流行有关。由于 HCC 患者容易对标准治疗产生抗药性，他们急需有效的替代疗法来缓解疾病。

由浩鼎开发的 OBI-3424 是一款 first-in-class 的新型小分子前药（prodrug），它可以选择性靶向过度表达 AKR1C3 的癌症，并在 AKR1C3 酶存在的情况下，选择性释放强效的 DNA 烷化剂。这种选择性激活模式将 OBI-3424 与传统的烷化剂（如环磷酰胺 [cyclophosphamide] 与异环磷酰胺 [ifosfamide]）区分开来。AKR1C3 过度表达在多种治疗抵抗性和难治性癌症中存在，包括 HCC、去势抵抗性前列腺癌（CRPC）和 T 细胞急性淋巴性白血病（T-ALL）。AKR1C3 在多达 15 种实体瘤和血液肿瘤中均有高度表达。目前，在实体瘤患者（包括 HCC 和 CRPC）中进行的 1 / 2 期研究已经开始在德州大学 MD 安德森癌症中心入组。

▲OBI Pharma 在研产品线（图片来源：OBI Pharma 官方网站）

浩鼎总经理黄秀美女士指出：“FDA 对 OBI-3424 孤儿药资格的认定，是该药物研发的重要一步。OBI-3424 旨在用于治疗选择有限的破坏性肝癌。我们很高兴 FDA 已经认识到开发像 OBI-3424 这样的新型靶向治疗药物的需求，来对抗这种疾病。”

我们期待这一新药可以尽快为肝癌患者带来新的治疗选择！

参考资料：

[1] OBI Pharma Granted FDA Orphan Drug Designation for OBI-3424 for the Treatment of Hepatocellular Carcinoma (HCC)

[2] OBI Pharma 官方网站

本文转载自：药明康德