日前，诺华、吉列德旗下的 CAR- T 药物 Kymriah 和 Yescarta 收到欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的推荐。

Kymriah 是一种 CAR- T 的免疫细胞疗法，由宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的革命性免疫细胞疗法。2017 年 8 月，Kymriah 已通过美国食品和药物管理局（FDA）的正式上市批准。Kite Pharma 的 CAR- T 疗法 Yescarta 也已获美国 FDA 批准上市，用于治疗特定类型的大 B 细胞淋巴瘤成人患者（这些患者曾接受了至少两次其他治疗，但没有出现缓解，或是疾病出现复发）。Yescarta 是美国 FDA 批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的 CAR- T 疗法，也是第二款获批的 CAR- T 疗法。吉利德通过去年以 119 亿美元收购 Kite Pharma 的交易获得了该药物。

欧洲药品管理局 CHMP 于上周五发布了对两种药物的支持意见，并将这些建议发送给欧盟委员会，以便最终确定上市许可。CHMP 推荐 Kymriah 用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）和弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）。CHMP 推荐吉列德 Yescarta 用于治疗 DLBCL 和原发性纵隔 B 细胞淋巴瘤，若未来获得批准，可能在 DLBCL 领域的药物制造商之间造成潜在的直接竞争。

在欧洲获得批准后，公司将着手与各国当局进行谈判，以决定药物的最终定价和报销政策。今年 5 月，美国 FDA 批准了 Kymriah 的第二个适应症，以用于治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤的成人患者 (先前接受过两次或以上的系统治疗)，其中包括最常见的 DLBCL 以及起因于滤泡性淋巴瘤(FL) 的高级别 B 细胞淋巴瘤和 DLBCL。

相关数据显示，DLBCL 影响约 30% 的 NHL 患者，且美国每年大概有 27000 例新诊断的 DLBCL 病例，其中这些患者中约有 6500 名患者在接受两种或两种以上的治疗后出现复发或难治性疾病，而这些患者现在可能有资格接受 Kymriah 治疗。这些药物为以前只有很少或没有治疗选择的患者提供了解决方案，但该疗法的价格十分昂贵。在美国，诺华将其药物定价为 475,000 美元，而吉利德的 Yescarta 售价为 373,000 美元。但需要指出的是，CAR- T 药物是可以治疗患者疾病的一次性治疗手段。

药物如此昂贵的另一个原因是其针对患者的个体特点进行制造。CAR- T 作为细胞疗法的代表，能从患者体内分离出 T 细胞，并引入靶向肿瘤抗原的嵌合抗原受体。这些受体能引导 T 细胞进攻癌细胞，从而对后者造成杀伤。过去几年进行的大量临床试验表明，这类“私人定制类”疗法有望为癌症患者带来“治愈”的希望。CAR- T 这种新型疗法是一种“定向巡航生物导弹”，让原本看似无药可治的患者迎来新的曙光。

为了准备在欧洲更好地进行营销推广，吉列德最近宣布将在阿姆斯特丹机场附近建设 CAR- T 制造工厂，以减少物流和制造周转时间。该中心预计在 2020 年完全投入运营，将拥有 300 名员工。诺华公司也已与弗劳恩霍夫细胞治疗和免疫学研究所达成协议，在欧洲加工生产该药物。尽管价格很高，但美国成本效益组织 ICER 表示，这些药物可能物有所值，治疗费用会在终身时间范围内与达到了临床效果相一致。

目前 CAR- T 细胞治疗多数被用于晚期肿瘤患者，但将来可能会像化疗一样，成为癌症治疗的一线方法。据 Coherent Market Insights 分析，CAR- T 细胞治疗预计在 2028 年全球市场规模将达到 85 亿美元，未来的市场空间预计在 350-1000 亿美元之间。在 CAR- T 疗法的开发上，美国作为先驱，领先全世界。具有包括 Novartis、Gilead、Juno 在内全球 CAR- T 第一梯队公司，BlueBird、Cellectis、Celgene 等公司也在积极布局自家的 CAR- T 市场，且各具特色。

文章、图片参考来源：CAR-T race heads to Europe as Gilead, Novartis drugs score CHMP backing