日前，新基（Celgene）宣布旗下贫血药物 luspatercept 在 III 期试验中达到了主要和次要终点。该药物是 Celgene 与 Acceleron 共同合作研发的，试验结果显示 luspatercept 能够显着减少骨髓增生异常综合征（MDS）患者对输血的需求。

Luspatercept(ACE-536)是一种新型融合蛋白，可阻断 TGF β超家族红细胞生成抑制剂，为值得探索的新治疗方案。该Ⅱ期、多中心的、开放性的剂量探索试验 (PACE-MDS) 以及长期扩展试验纳入 IPSS 评分为低危和中危 - 1 的 MDS 患者，以及非增殖性慢性粒单核白血病患者 (白细胞数 <13?000/μL)，这些患者均有贫血(需或不需红细胞输注治疗)。

骨髓增生异常综合征是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。MDS 治疗主要解决两大问题：骨髓衰竭及并发症、AML 转化。就患者群体而言，MDS 患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。

虽然该公司宣布的细节不多，但它确实记录了该药物 Medalist 试验达到了其主要终点和两个次要终点。最重要的是，与安慰剂相比，luspatercept 可以至少在连续 8 周内不需要红细胞输血，患者可以获得高度统计学上的显着改善。

去年 10 月，新基宣布将终止其克罗恩疾病药物、口服 SMAD7 反义 RNA 药物 mongersen 的两个三期临床试验（RESOLVE 和其延伸试验 SUSTAIN ），另一个尚未招募病人的三期临床 DEFINE 也将取消。这个药物在另一种主要 IBD、溃疡性结肠炎二期临床尚在进行中。受此消息影响，新基股票暴跌 11%，百亿市值灰飞烟灭。今年 3 月，旗下药物 ozanimod 被美国食品和药品监督管理局（FDA）正式拒绝，该药物是该公司最富期待的后期药物。在这之后，有分析人士指出 Celgene 后期产品线中的 luspatercept 必须取得积极的结果，才能帮助公司度过难关。

新基此前发布的一些不稳定财务状况令市场震惊和担忧，但通过收购 Juno 和成为 CAR- T 疗法领导者的前景，投资者似乎对此保持了理智的态度。Celgene 首席医疗官 Jay Backstrom 表示：“贫血药物 luspatercept 三期 Medalist 试验的结果表明，luspatercept 作为红细胞成熟剂用于治疗低至中危骨髓增生异常综合征患者的慢性贫血的潜在临床益处。 ”

Acceleron 和 Celgene 计划在 2019 年上半年在美国和欧洲提交 luspatercept 的上市申请。受此利好消息影响，Celgene 的股票在周四盘后交易中上涨了 1.2%，Acceleron XLRN 上涨了 11%。Celgene 公司历来的优势治疗领域都是血液学疾病。Luspatercept 如果可以有延长生命期的治疗潜力的话，将继续为 Celgene 血液学领域优势地位做出贡献。Celgene 认为该药物是继 Revlimid 和 Pomalyst 之后的又一款重磅药物。

文章参考来源：Finally, Celgene wins. Anemia drug luspatercept – partnered with Acceleron – scores in PhIII trial