日前，美国食品药品监督管理局批准 Shire(夏尔)公司旗下 Cinryze 用于 6 岁以下儿童遗传性血管性水肿 (HAE) 发作，这可以帮助 Shire 抵御来自 CSL 公司的激烈竞争。

截至目前，竞争对手 CSL Behring 已经从 Shire 手中夺取了大量市场份额，该公司预防青年与成人患者 HAE 发作的药物 Haegarda 于去年通过 FDA 批准。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型 C1 酯酶抑制剂（C1 esterase inhibitor，C1-INH），不过并没有获得批准幼儿患者的适应症。

鉴于目前与 CSL 激烈的竞争，新的适应症批准会给 Shire 带来多大的优势尚不清楚。其实在 Haegarda 上市前，Shire 就曾起诉 CSL，试图阻止该药物顺利上市。Shire 认为 Haegarda 侵犯了其候选药物 SHP616 的专利（可以皮下注射）。去年 Cinryze 为公司带来了 6.99 亿美元的销售额。2018 年第一季度，Shire 宣布该产品的需求下降部分是由于产品价格造成的。

据悉，Cinryze 每月的治疗费用将达到 44140 美元。对于高昂的定价，Shire 在一份声明中说：“公司致力于对产品制定合理的价格，能恰当的反映其价值并且让病人可以承受。如果治疗对病人的生活产生了积极的影响，满足了难以满足的高需求时，就能创造出价值，我们产品的定价就与这种价值相符。同时也能让我们能继续投资，为患有罕见病症的病人开创新疗法。”

CSL 首席执行官 Paul Perreault 在一月份的采访时表示：“我们对 Haegarda 的定价方式负责，并确保患者能够使用该药物进行治疗，该药物将是未来一段时间内的治疗首选 。”

实际上，Shire 公司的另一种 HAE 治疗药物今年也获得了好消息。2 月 23 日，美国 FDA 接受了在研药物 lanadelumab (SHP643)的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评认定。Lanadelumab 用于预防 12 岁及以上患有罕见 HAE 患者的血管水肿发作。Lanadelumab 是一种研究阶段的全人单克隆抗体，它能特异性地结合和抑制血浆激肽释放酶，目前正在进行用于 12 岁及以上 HAE 患者水肿发作预防的研究。Lanadelumab 通过皮下注射给药，在 HAE 患者体内具有近 14 天的半衰期。该药物已经获得了澳大利亚及加拿大的优先审评认定。

HAE 是一种遗传性疾病，患者的血液内缺乏一种叫做 C1 酯酶抑制剂的蛋白，从而引起补体系统的紊乱，导致面部、四肢、胃肠道等出现突然水肿，不但让患者处于虚弱与痛苦之中，更有可能因为喉咙部位肿胀而影响呼吸，危及患者的生命。据估计，全世界范围内每 1 - 5 万人里就有 1 人患有这种罕见遗传病，他们需要一种能改善生活质量的有效疗法。

Shire 研究和开发主管 Andreas Busch 博士在一份声明中表示，“出生便患有这种疾病的人，平均在 10 岁时首次遭受疾病攻击。随着新适应证的获批，6 岁以下患有 HAE 的儿童现在将拥有第一种 FDA 批准的治疗方案，来帮助预防疾病发作。”

文章参考来源：Shire scores new FDA thumbs-up for HAE drug Cinryze in latest bid to fend off rival CSL