2018年8月，发表于《JAMA Oncol》上的一项研究，考察了奥斯替尼作为表皮生长因子受体（EGFR）基因突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗的成本效果。

重要性：EGFR基因突变的晚期NSCLC患者的生存期，在过去的十年随着靶向酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的开发而大幅改善。奥西替尼是第三代TKI，被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于发生EGFR T790M突变患者的治疗，近期已经表现出与吉非替尼和厄洛替尼相比，在未经治患者中临床结局的改善。

目的：旨在评估奥西替尼用于EGFR突变的NSCLC患者一线治疗的成本效果。

设计、地点和参与者：对于该成本效果分析，研究者从FLAURA随机临床试验中提取了个体患者数据，并使用早些的Meta分析结果开发了决策分析模型，确定了奥西替尼vs一代和二代EGFR-TKI在10年期间的成本效果。所有直接成本都基于美国和巴西付费人视角。

主要结局和测量指标：主要结局为增量成本效果比（ICER），表达为既往未经治的EGFR突变NSCLC患者使用奥西替尼vs一代或二代EGFR-TKI的每获得质量调整生命年（QALY）的成本。

结果：在使用FLARUA试验报告的数据的基础病例中，与一代和二代EGFR-TKI相比，奥西替尼的增量QALY为0.594。在美国，奥西替尼vs厄洛替尼的ICER为$226527，奥西替尼vs吉非替尼为$231123，，奥西替尼vs阿法替尼为$219874。在巴西，相应的分别为$162329、$180804、$175432。FLARUA试验报告的总生存期（HR，0.63；95% CI，0.45～0.88）与ICER具有最强的相关性（范围，$84342~$859771）。奥西替尼对FLAURA试验数据的价格调整提高了成本效果。例如，与基础病例的ICER相比，奥西替尼采购成本价降低10%，则与ICER降低20%相关，成本价降低20%与ICER降低40%相关。

结论和意义：在现有的成本下，根据世界卫生组织（WTO）成本效果阈值标准，奥西替尼在EGFR突变的NSCLC患者一线治疗中不具有成本效果，无论是在美国还是在巴西都是如此。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29852038

（选题审校：谈志远 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：高级别靶向药的疗效与价格是临床决策制定困难的原因，CEA能够找出最优方案，该研究为奥西替尼的应用提供了证据。）