2018年8月，美国学者在《N Engl J Med》发表了异丁司特治疗进行性多发性硬化症的2期试验。

背景：进行性多发性硬化症的疗法有限。在进行性多发性硬化症中，异丁司特可抑制一些环化核苷酸磷酸二酯酶、巨噬细胞移动抑制因子和Toll样受体4，还可穿过血脑屏障，具有潜在的有益作用。

方法：研究者在口服异丁司特（ 100mg每天一次）或安慰剂治疗96周的2期随机试验中，纳入了原发性或继发性进行性多发性硬化症患者。首要有效性终点为脑萎缩率，其通过脑实质成分测量（相对于脑外表面轮廓体积的脑大小）。主要次要终点包括弥散张量成像显示的锥体束改变、正常表现的脑组织磁化转移率、视网膜神经纤维层厚度、皮质萎缩，所有都是多发性硬化症中的组织损伤测量指标。

结果：进行随机分组的255名患者中，异丁司特组129人，安慰剂组126人。异丁司特组和安慰剂组分别有总共53%和52%的患者具有原发性进行性疾病；其他患者具有继发性进行性疾病。异丁司特组和安慰剂组脑实质成分改变率分别为-0.0010/年和-0.0019/年（差异，0.0009；95% 置信区间[CI]，0.00004~0.0017；P=0.04），代表了96周期间，异丁司特组脑组织的损失减少了约2.5mL。异丁司特的不良事件包括胃肠道症状、头痛和抑郁。

结论：在进行性多发性硬化症患者的2期试验中，与安慰剂相比，异丁司特与脑萎缩的缓慢进展相关，但与较高的胃肠道副作用、头痛和抑郁发生率相关。（NN102/SPRINT-MS ClinicalTrials.gov编号，NCT01982942）

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30157388

（选题审校：应颖秋 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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